科學(xué)家在子宮內進(jìn)行基因編輯實(shí)驗，治療致命肺部疾病

當前的基因編輯實(shí)驗終究還是很難規避倫理道德的爭議。

在科學(xué)界，基因編輯最大的詬病便在于對倫理道德的挑戰。最近，《科學(xué)》子刊《Science Translational Medicine》的封面論文提供了一種新的思路，來(lái)自賓夕法尼亞大學(xué)醫學(xué)院和費城兒童醫院的研究人員修復了小鼠的一種致命基因突變，而這種基因編輯修改是在小鼠出生前四天進(jìn)行的，不是在早期胚胎形成之前。

據了解，論文作者研究了一種先天性遺傳疾病——表面活性蛋白缺乏癥。表面活性蛋白是一種重要的脂蛋白，他能夠降低肺表面張力并使肺功能正常。但在一些罕見(jiàn)的情況下，嬰兒體內會(huì )出現基因突變，其表面活性蛋白出現缺陷，當一旦嬰兒出生后，這種癥狀會(huì )導致他們在幾個(gè)小時(shí)候內出現呼吸衰竭。

為此，研究人員嘗試在嬰兒誕生之前矯正胚胎的這種基因突變。研究負責人之一的賓夕法尼亞大學(xué)醫學(xué)院教授Edward說(shuō)道：“這里的關(guān)鍵是如何指導基因編輯系統靶向呼吸道和肺部的細胞。”

實(shí)驗中他們將CRISPR試劑輸送到羊水中，而不是采用靜脈注射的方式，從而可以有效且精確地編輯呼吸道上排列的肺上皮細胞。為了驗證基因編輯的有效性，研究人員開(kāi)發(fā)了一種CRISPR基因編輯熒光報告系統來(lái)進(jìn)行測試，一旦成功，就能在相應點(diǎn)觀(guān)察到這種熒光色。最終，實(shí)驗證明是成功的。

之后，研究人員又進(jìn)行了三組對比實(shí)驗，結果顯示：不接受治療，或僅僅接受對照治療的小鼠胚胎，在動(dòng)物出生的6個(gè)小時(shí)后全部死亡。而接受了基因編輯治療的小鼠胚胎，在24小時(shí)后依舊有8%的幼鼠存活。在出生后的第七天，總存活率依舊為5.7%。

“在妊娠中期到晚期，通過(guò)基因編輯技術(shù)在不可逆轉的病理癥狀出現之前就對疾病進(jìn)行治愈或者緩解，是一件令人興奮的事情！”研究人員在一份聲明中表示，“鑒于許多先天性肺部疾病，如囊性纖維化和遺傳性（表面活性蛋白）疾病通常由單基因突變引起，這些都是是基因編輯技術(shù)的理想候選者。”

當然，這次實(shí)驗還有一個(gè)非常關(guān)鍵的點(diǎn)，是否觸及倫理道德的邊界線(xiàn)。有評論指出基因編輯的時(shí)間是小鼠出生前4天，相當于人類(lèi)懷孕的28周后，此時(shí)的胎兒已可算做比較極端的早產(chǎn)兒，從而避免了對人類(lèi)胚胎進(jìn)行編輯所產(chǎn)生的一系列問(wèn)題。同時(shí)，這種基因編輯理論上也不會(huì )改變生殖細胞。但也有人認為這種基因編輯的方式會(huì )給母體帶來(lái)一定風(fēng)險。

總而言之，當前的基因編輯實(shí)驗還是很難規避倫理道德的爭議，但另一方面，我們也從小鼠身上看到未來(lái)人類(lèi)治愈遺傳性疾病的曙光。

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