逆天的基因編輯！CRISPR技術(shù)可讓人重見(jiàn)光明

據Scientific Reports報道，研究人員可使用CRISPR技術(shù)進(jìn)行基因編輯。

對于世界各地失明的年輕人來(lái)說(shuō)，春天的色彩那么美，卻看不見(jiàn)不免遺憾。據了解，色素性視網(wǎng)膜變性的基因突變會(huì )導致視網(wǎng)膜退化，并在十年內導致完全失明，這是大多數年輕的盲人的病因。那么，有這種遺傳基因的人就要永遠籠罩在家族魔咒中嗎？最近，美國科學(xué)家已有了可行的方案——基因編輯。

據Scientific Reports發(fā)表的一篇論文，美國研究人員使用CRISPR技術(shù)修復細胞中可導致色素性視網(wǎng)膜變性的基因突變。要知道，科學(xué)家替換了來(lái)自患者自身組織的干細胞中與感官疾病相關(guān)的缺陷基因，這還是首例。

在論文中，詳細地介紹了研究人員如何從視網(wǎng)膜色素變性患者的皮膚中提取樣本，然后使用皮膚樣本，研究人員在實(shí)驗室中創(chuàng )造出了干細胞用作基因編輯的基礎。CRISPR技術(shù)讓科學(xué)家可以剪切并替換生物體DNA中單獨的基因，高效地改寫(xiě)遺傳密碼。

為什么用CRISPR技術(shù)可以讓人重見(jiàn)光明呢？研究人員解釋?zhuān)绻麑⑿迯秃蟮母杉毎D化成健康的視網(wǎng)膜細胞，就可以將它們移植回患者身體。沒(méi)有了基因突變，健康的細胞就能讓患者重見(jiàn)光明。

其中的一位美國眼科專(zhuān)家表示，接下來(lái)的目標是開(kāi)發(fā)一種個(gè)性化的眼部疾病治療方法，并相信CRISPR的第一次治療應用就是治療眼病。如今這一方案的可行性已被證實(shí)。據悉，在本案例中，研究人員使用CRISPR技術(shù)修復了來(lái)自患者的干細胞（仍然包含導致色素性視網(wǎng)膜變性的突變）中的基因缺陷。

遺憾的是，目前CRISPR技術(shù)還不被允許應用于人類(lèi)，所以本次研究也就只能到此為止了。要想應用CRISPR來(lái)治療失明，還得先解決好基因編輯應用于人類(lèi)還存在安全和道德上的問(wèn)題。不過(guò)，這些成就已表明了，基因編輯有機會(huì )在未來(lái)的醫療中大放異彩。

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