新型基因編輯工具面世，未來(lái)或可修復近90%遺傳疾病的基因突變

更為精準的基因編輯工具。

當前，最為常見(jiàn)的基因編輯技術(shù)莫過(guò)于CRISPR-Cas9，但這種技術(shù)也會(huì )出現“脫靶”的情況。最近，《Nature》上的一篇論文里提到了一種更為精準的新型基因編輯工具： “先導編輯（Prime Editing）”，降低 “脫靶”發(fā)生風(fēng)險。

2017年的時(shí)候，該論文的通訊作者劉如謙教授研發(fā)了單堿基編輯，可以在不造成DNA雙鏈斷裂的情況下，進(jìn)行基因組單點(diǎn)突變的定點(diǎn)修正，但這種編輯只能進(jìn)行四種堿基連結改變，不能任意編輯所有堿基，

這次劉如謙團隊研發(fā)的“先導編輯”，可以突破這種局限，實(shí)現單個(gè)DNA堿基的替換。而且相比較CRISPR–Cas9，這種基因編輯技術(shù)無(wú)需切斷DNA雙鏈，可以在只切斷1條DNA鏈的情況下，通過(guò)逆轉錄酶在RNA鏈的引導下，對切斷處進(jìn)行基因編輯。

目前，先導編輯已經(jīng)在人類(lèi)和小鼠細胞中進(jìn)行了175次編輯，并成功修復鐮狀細胞性貧血癥和Tay-Sachs疾病的基因突變。

精準性之外，先導編輯技術(shù)可以實(shí)現更廣泛的基因修飾，劉如謙表示，對于美國國立衛生研究院ClinVar數據庫列出的75000多個(gè)與疾病相關(guān)的DNA變異，先導編輯或許將幫助研究人員解決其中的近90%。不過(guò)，新方法在臨床應用上還有一段路要走。

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