北大科研人員提出新型基因編輯技術(shù)，效率最高可達80%

研究人員表示這種基因編輯技術(shù)比傳統的CRISPR/Cas9更加安全。

最近，北京大學(xué)研究人員在雜志期刊《自然·生物技術(shù)》上發(fā)布了一篇研究論文，首次提出了一種有別于傳統CRISPR/Cas9的基因編輯技術(shù)：新型的核糖核酸（RNA）單堿基編輯技術(shù)LEAPER。

RNA是一類(lèi)由核糖核苷酸通過(guò)磷酸二酯鍵聚合而成的線(xiàn)性大分子，它在遺傳編碼、翻譯、調控、基因表達等過(guò)程中發(fā)揮著(zhù)作用。據此次研究的課題專(zhuān)家組，北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院、北京大學(xué)生物醫學(xué)前沿創(chuàng )新中心研究員魏文勝介紹，他們只需轉入一條特殊設計的“向導RNA”，就能通過(guò)招募細胞內源的蛋白對目標RNA上特定的腺苷酸產(chǎn)生高效精準的編輯。

最關(guān)鍵的是這個(gè)過(guò)程不需要引入任何外源效應蛋白。此前以CRISPR/Cas9（利用Cas9的酶對目標細胞DNA序列進(jìn)行修改）為代表的基因組編輯技術(shù)非常依賴(lài)外源編輯酶或效應蛋白的表達，但是這種技術(shù)容易發(fā)生由蛋白過(guò)表達引起的DNA/RNA水平的脫靶效應，以及機體免疫反應和損傷等。

所以，北京大學(xué)新發(fā)現的這種基因編輯技術(shù)就可以規避這個(gè)問(wèn)題，課題組將這種新型RNA編輯技術(shù)命名為L(cháng)EAPER。研究表明，LEAPER能對RNA分子上絕大多數的腺苷酸位點(diǎn)進(jìn)行精準編輯。在諸如人體的支氣管上皮細胞以及T細胞中，它的編輯效果甚至高達80%。

目前，研究人員通過(guò)LEAPER修復了來(lái)源于IH型粘多糖病病人的缺陷細胞，魏文勝表示，“這種新型的基因編輯技術(shù)在科學(xué)研究和疾病治療中顯示出可觀(guān)的優(yōu)勢與潛能，同時(shí)也為發(fā)展基于細胞內源機制的基因編輯技術(shù)指明了方向。”

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