DeepTech 2019生命科學(xué)論壇成功舉辦,發(fā)布2019生命科學(xué)領(lǐng)域十大技術(shù)趨勢和創(chuàng )新人物!
2019 年 3 月 22 日,DeepTech 2019 生命科學(xué)論壇在中國上海正式舉辦。
來(lái)自生物醫藥領(lǐng)域的科學(xué)家、投資人和創(chuàng )業(yè)者共聚一堂,深度探討生命科學(xué)領(lǐng)域的科研創(chuàng )新、技術(shù)革命和未來(lái)趨勢。Flagship Pioneering 高級合伙人Jason Pontin,復星凱特生物科技有限公司總裁王立群,張江集團副總經(jīng)濟師、張江生物醫藥基地總經(jīng)理樓琦,北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院研究員魏文勝,中科院生物物理所研究員王艷麗等分享了對于新興科技趨勢的獨家見(jiàn)解。
圖| DeepTech 2019 生命科學(xué)論壇(來(lái)源:DeepTech)
21 世紀是生命科學(xué)的世紀,近年來(lái),生物技術(shù)的發(fā)展速度已經(jīng)越過(guò)一個(gè)創(chuàng )新爆發(fā)的臨界點(diǎn),生命科學(xué)領(lǐng)域涌現出越來(lái)越多的革命性技術(shù)突破。我們所處的世界和我們身邊的生命,也都正在發(fā)生革命性的改變。
我們相信,2019 年生命科學(xué)領(lǐng)域會(huì )進(jìn)入一個(gè)全新時(shí)代。在2019 年,包括CRISPR 基因編輯在內,合成生物學(xué)技術(shù)、單細胞多組學(xué)技術(shù)等前沿生物技術(shù)將繼續取得革命性突破,并進(jìn)一步改變生命科學(xué)領(lǐng)域的游戲規則,也改變我們生存的這個(gè)世界。
全球生命科學(xué)及醫療健康領(lǐng)域市場(chǎng)規模日益龐大,早在2014 年,中國超過(guò)日本成為世界第二大生物醫藥市場(chǎng);2017 年,中國的生物醫藥行業(yè)市場(chǎng)規模已經(jīng)達到了3417.19 億元,預計到2020 年,中國生物醫藥市場(chǎng)規模將會(huì )是日本的兩倍,并超過(guò)美國成為世界第一。
現在,中國生物醫藥市場(chǎng)正迎來(lái)“黃金時(shí)代”,中國本土也誕生出越來(lái)越多的新興科技企業(yè),吸引了越來(lái)越多的創(chuàng )新人才。國內蓬勃發(fā)展的生物醫藥行業(yè),正在形成一個(gè)萬(wàn)人矚目的領(lǐng)域。
中國領(lǐng)先的新興科技內容和硬科技服務(wù)提供商DeepTech 在此次論壇中,發(fā)布了“2019生命科學(xué)領(lǐng)域十大技術(shù)趨勢”,生命科學(xué)領(lǐng)域備受關(guān)注的CRISPR工具包、免疫治療2.0、治愈罕見(jiàn)病等技術(shù)趨勢入選其中。
圖| DeepTech聯(lián)合創(chuàng )始人陳序(來(lái)源DeepTech)
2019生命科學(xué)領(lǐng)域十大技術(shù)趨勢:
1.CRISPR工具包(CRISPR/Cas Toolkit)
30多年前,科學(xué)家在細菌中發(fā)現規律間隔成簇短回文重復序列,并發(fā)現這種重復序列可讓細菌對病毒有免疫抗性。2001年,西班牙科學(xué)家Francisco Mojica正式將其命名為CRISPR,2012年兩位女科學(xué)家,來(lái)自加州大學(xué)伯克利分校的結構生物學(xué)家詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna)和瑞典于默奧大學(xué)的埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)首次將CRISPR/Cas作為基因編輯系統應用。2013年,來(lái)自于哈佛大學(xué)醫學(xué)院的George Church、麻省理工學(xué)院博德研究所的張鋒以及加州大學(xué)舊金山分校系統及合成生物學(xué)中心的亓磊(目前就職于斯坦福大學(xué)),分別發(fā)表三篇文章,將CRISPR/Cas系統成功應用到哺乳動(dòng)物細胞中。
CRISPR/Cas9的出現,引領(lǐng)了整個(gè)基因編輯領(lǐng)域爆炸式的發(fā)展,如今,眾多科學(xué)家進(jìn)一步擴充了CRISPR/Cas基因技術(shù),將其從單一的“基因剪刀”擴展成多功能的“基因工具包”,展示了基于不斷擴大的CRISPR/Cas系統令人興奮的應用前景??茖W(xué)家們預測,CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)將改變我們生活的社會(huì )和周?chē)纳铩?/p>
2.免疫治療2.0(Immunotherapy 2.0)
100多年前,美國紐約骨科醫生William Coley意外發(fā)現術(shù)后化膿性鏈球菌感染使肉瘤患者腫瘤消退,揭開(kāi)了腫瘤免疫療法的序幕,William也因此被譽(yù)為腫瘤免疫治療之父。
2018年,萬(wàn)眾矚目的諾貝爾生理學(xué)或醫學(xué)獎頒給了美國科學(xué)James P. Allison和日本科學(xué)家Tasuku Honjo,他們?yōu)榘┌Y免疫治療做出了開(kāi)拓性貢獻。如今,全球開(kāi)展癌癥免疫治療的公司數量高達數百家,國內也有十幾款免疫治療產(chǎn)品申報了臨床試驗,相關(guān)研究成果戰報頻傳,朝著(zhù)治愈癌癥的終極目標穩步邁進(jìn)。
隨著(zhù)基礎和臨床研究的不斷突破,我們對免疫療法的認識也在不斷加深,免疫療法的適應癥也在不斷拓展,從一開(kāi)始的主要陣地白血病,到非霍奇金淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤,再到自身免疫疾病,免疫療法進(jìn)入了更加精準、聯(lián)合、廣譜的2.0時(shí)代。
3.治愈罕見(jiàn)?。?/strong>Cure of Rare Diseases)
在沒(méi)有失誤或脫靶效應的情況下,通過(guò)基因編輯技術(shù)對突變基因進(jìn)行修正,有望產(chǎn)生可預測的有益效果,甚至實(shí)現某些遺傳疾病的一次性治愈?;仡櫥蛑委熃?0年的發(fā)展,直到近幾年我們才真正迎來(lái)基因療法時(shí)代,看到一次性治愈罕見(jiàn)病的希望。
基因治療(gene therapy)作為一種顛覆性的醫療技術(shù),已經(jīng)實(shí)現能夠將外源正?;驅氚屑毎?,以糾正或補償缺陷和異?;蛞鸬募膊?,從而達到治療先天性遺傳疾病的目的。如今,全球已有超過(guò)2500多個(gè)基因治療臨床試驗正在進(jìn)行,基因療法也已經(jīng)成為全球醫藥研發(fā)企業(yè)的必爭之地。
2018年年中,美國FDA宣布將繼續大力推進(jìn)基因療法的開(kāi)發(fā),并發(fā)布6大新指南,為基因產(chǎn)品如何開(kāi)發(fā)、監管機構審核和報銷(xiāo)建立了政策框架。同時(shí)也指出人類(lèi)基因治療的熱門(mén)領(lǐng)域,包括血友病、視網(wǎng)膜疾病和罕見(jiàn)病。
2019年,針對多種罕見(jiàn)病的治療將進(jìn)入臨床,基因治療在時(shí)隔近20年后,正式進(jìn)入高速發(fā)展階段。越來(lái)越多的中小型基因治療創(chuàng )業(yè)公司破土而出,傳統制藥巨頭如輝瑞、諾華、葛蘭素史克也紛紛布局基因治療領(lǐng)域。在中國,一些涉足基因編輯的初創(chuàng )企業(yè),以及一些基因治療項目有望在2019年進(jìn)入臨床階段。
4.基因大數據(Gene Big Data)
2003 年4 月15 日,由6 國科學(xué)家共同參與的國際團隊宣布完成人類(lèi)基因組圖譜。這個(gè)耗資30 億美元,被譽(yù)為生命科學(xué)“登月計劃” 的研究項目,為人類(lèi)揭開(kāi)自身奧秘奠定了堅實(shí)的基礎。人類(lèi)基因組圖譜的繪就,已經(jīng)成為人類(lèi)探索自身奧秘史上的一個(gè)重要里程碑,也被很多分析家認為是生物技術(shù)世紀來(lái)臨的標志。
僅在十多年后,隨著(zhù)技術(shù)的發(fā)展和成熟,完成全基因組測序的成本已經(jīng)從當年的30 億美元,逐漸降低到數十萬(wàn)美元,數千美元甚至更低,市場(chǎng)上也出現了眾多面向大眾的消費級基因檢測產(chǎn)品。除了大家熟知的無(wú)創(chuàng )產(chǎn)前基因檢測、新生兒遺傳疾病篩查等應用之外,個(gè)體基因檢測還可以鎖定個(gè)人病變基因,實(shí)現提前預防和治療。
通過(guò)對個(gè)體的基因檢測,可實(shí)現對罹患多種疾病的預測,甚至對個(gè)體的行為特征提供更加深刻的見(jiàn)解。比如在個(gè)體基因檢測產(chǎn)品中,通過(guò)對個(gè)體樣本DNA 數據的分析,能夠解讀出癌癥、代謝疾病、精神疾病等的風(fēng)險,還能夠解讀出個(gè)體的藥物適應性、運動(dòng)天賦、酒量等信息。隨著(zhù)全世界數百萬(wàn)甚至上千萬(wàn)個(gè)體完成了個(gè)人基因組數據的解讀和分析,目前已經(jīng)出現了一些基于DNA 信息更加引人注目的新興技術(shù),比如DNA 刑偵、新藥預測,并在這些領(lǐng)域取得了革命性的進(jìn)展。我們也已經(jīng)迎來(lái)一個(gè)由DNA 數據所帶來(lái)的革命性時(shí)代。
5.核酸藥物(Nucleic Acid Drugs)
在新藥研發(fā)領(lǐng)域,針對目標蛋白的靶向療法已經(jīng)成為主流,針對DNA 突變的基因療法也正如火如荼,而作為基因和蛋白質(zhì)之間的橋梁,mRNA 近年來(lái)正越來(lái)越受關(guān)注。除此之外,科學(xué)家們還發(fā)現在真核細胞中存在一種特有的基因沉默機制,它可以抵抗外來(lái)物質(zhì)入侵、保護遺傳信息的穩定性、調節生物體的各種機能,也被稱(chēng)為RNA干擾(RNAi)現象。
RNAi 機制由Andrew Z.Fire 和Craig C.Mello 教授于1998 年首次發(fā)現,在2002 年被Science 雜志評為十大科學(xué)成就之首,在2006 年獲得諾貝爾生理學(xué)或醫學(xué)獎。RNAi 的發(fā)現極大拓寬了人類(lèi)藥物的來(lái)源和開(kāi)發(fā)方向。如今,以siRNA(小干擾RNA)、miRNA(微小RNA)為主的寡核苷酸藥物,和以mRNA 治療藥物、mRNA 疫苗和CRISPR RNA 為主的核糖核酸藥物,共同構成了核酸藥物。
大量研究表明,核酸及其降解物、衍生物具有良好的治療作用,我們也正迎來(lái)mRNA藥物、RNAi藥物等的全新時(shí)代。核酸藥理論上可以達到傳統藥物無(wú)法替代的效果,與小分子藥物一樣可以在細胞內發(fā)揮作用,甚至可以作用到細胞核并具有精確的靶向性,對于一些單基因疾病核酸藥物也非常有優(yōu)勢。在全球精準醫療大時(shí)代下,不同基因差異或表達異常引起的疾病,理論上核酸藥都可對其進(jìn)行個(gè)性化開(kāi)發(fā)。
6.腦科學(xué)與腦機接口(Brain Science and Brain-computer Interface)
腦科學(xué)是人類(lèi)理解自然界現象和人類(lèi)本身的“最終疆域”,腦科學(xué)研究也被稱(chēng)為“人類(lèi)認識自然與自身的終極挑戰”。近年來(lái),世界各國紛紛推出了各自的“腦計劃”,其目標可概括為:對各種腦功能神經(jīng)基礎的解析;利用神經(jīng)環(huán)路研究所獲得的新信息,發(fā)展有效診斷和治療腦疾病的新方法;開(kāi)展腦科學(xué)所啟發(fā)的類(lèi)腦研究,推動(dòng)新一代人工智能技術(shù)的進(jìn)步。
隨著(zhù)腦成像、生物傳感、人機交互以及大數據等新技術(shù)不斷涌現,腦科學(xué)與類(lèi)腦研究正日益成為世界各國爭相研究的重點(diǎn)科學(xué)領(lǐng)域之一。在“腦計劃”的推動(dòng)下,“腦科學(xué)”領(lǐng)域也有望出現一些激動(dòng)人心的應用,包括類(lèi)腦計算系統、腦機接口和腦機融合的新模型,并有望推動(dòng)腦疾病的診治、人工智能等領(lǐng)域的發(fā)展。
7.智慧醫療(Smart Medical Care)
在將來(lái),醫療行業(yè)將融入更多人工智慧、傳感技術(shù)等高科技,使醫療服務(wù)走向真正意義的智能化,推動(dòng)醫療事業(yè)的繁榮發(fā)展。人工智能已經(jīng)在醫療領(lǐng)域發(fā)揮重要作用,比如醫學(xué)影像識別、生物技術(shù)、輔助診斷、藥物研發(fā)、營(yíng)養學(xué)等領(lǐng)域,并將改變醫療手段甚至醫療模式。
到2025 年,世界人工智能市場(chǎng)總值將達到1270 億美元,其中醫療行業(yè)將占市場(chǎng)規模的1/5,醫療AI儼然將成為人工智能最為重要的運用場(chǎng)景之一。另一方面,數據作為人工智能的重要支撐,容納各類(lèi)疾病特征、病例、指標數據的數據平臺,也成為智慧醫療建設發(fā)展的重點(diǎn)內容。新一代通訊技術(shù)的出現,物聯(lián)網(wǎng)芯片技術(shù)的發(fā)展,也推動(dòng)了移動(dòng)醫療設備的極大商用,尤其以運動(dòng)、心律、睡眠等健康監測為主的各類(lèi)智能裝置傳感器等醫療健康設備。
8.無(wú)創(chuàng )早期診斷(Non-Invasive Early Diagnosis)
近幾年在腫瘤診斷方向,隨著(zhù)基因組測序技術(shù)的不斷發(fā)展,以外周血液中循環(huán)腫瘤DNA(ctDNA)為主要標志物的液體活檢,已經(jīng)成為最具潛力的腫瘤早期精準診斷技術(shù)。
基于基因成像和測序方法的液體活檢,可以識別和監控較早期階段出現的腫瘤,人工智能以及基因大數據的應用,結合液體活檢為多數癌癥提供一種有效的早期篩查方法,為癌癥早期診斷、精準確定癌癥類(lèi)型、預測癌癥擴散和預后管理提供線(xiàn)索。
9.合成生物學(xué)技術(shù)(Synthetic Biology Technology)
從本質(zhì)上說(shuō),電腦是一個(gè)能通過(guò)一定算法處理信息的機器,電腦的電路回路越強大,就能進(jìn)行越復雜的計算和算法。相似地,細胞通過(guò)基因工程改造也可以像一個(gè)迷你電腦一樣,回路越復雜,計算能力越強。
作為第三次生物技術(shù)革命,誕生于21世紀初的合成生物學(xué),已經(jīng)給人類(lèi)社會(huì )生活帶來(lái)顛覆性的變化。人工設計的細胞將可在體內定時(shí)為患者輸送藥物;通過(guò)基因設計可以控制家蠶、蚊子等昆蟲(chóng)的性別;基因編輯可以使育種速度成倍提升……這些都是合成生物學(xué)帶來(lái)的神奇改變。
近年來(lái),伴隨CRISPR等基因組編輯技術(shù)的不斷革新,以及同樣快速發(fā)展的大數據、人工智能和機器人技術(shù)等,合成生物學(xué)的前景變得越來(lái)越明確,合成生物學(xué)的產(chǎn)業(yè)化發(fā)展迎來(lái)一個(gè)爆發(fā)期。
10.單細胞多組學(xué)(Single-cell Multiomics)
細胞是構成生命體的結構和功能的基本單位,不同類(lèi)型的細胞形態(tài)迥異,功能也各不相同。即使是同類(lèi)細胞間看似相同,相互間也存在著(zhù)廣泛的細胞異質(zhì)性。早期基于群體細胞分析所獲得的平均性數據,往往忽略了細胞個(gè)體間差異。
隨著(zhù)細胞分離和新一代測序的發(fā)展,研究人員可以研究單個(gè)細胞的DNA、RNA、蛋白質(zhì)和染色質(zhì),科學(xué)家們已經(jīng)開(kāi)始以單細胞分辨率組合多層信息,揭示單細胞基因組、轉錄組、甲基化、蛋白質(zhì)組學(xué)等數據。
2009年,第一個(gè)單細胞轉錄組測序技術(shù)出現;2011年單細胞基因組測序技術(shù)出現;2013年單細胞全基因組DNA甲基化檢測技術(shù)出現。隨后,科學(xué)家在細胞分選技術(shù)、核酸擴增技術(shù)、信噪比提高方面等進(jìn)行不斷優(yōu)化和改進(jìn),也進(jìn)一步開(kāi)創(chuàng )了單細胞多組學(xué)不同層面的測序和分析技術(shù)。
單細胞多組學(xué)技術(shù)讓我們更清楚地識別特定細胞及其功能,并且能夠提供前所未有的臨床和科研大數據,幫助科學(xué)家們更準確、更深入地了解生物體的生理和病理機制,例如干細胞的分化、神經(jīng)細胞的發(fā)育、癌細胞的病變機理、免疫細胞的功能等等,并為個(gè)體化精準醫療方案的制定提供了指導方向。
Flagship Pioneering 高級合伙人Jason Pontin為這十大技術(shù)趨勢做了逐一解讀。
Jason Pontin 先生現任波士頓著(zhù)名生物醫療風(fēng)投公司Flagship Pioneering 高級合伙人,主要負責公司的戰略溝通和企業(yè)創(chuàng )業(yè)生態(tài)系統的構建。他同時(shí)也是美國著(zhù)名科技意見(jiàn)領(lǐng)袖。Jason Pontin 先生于2005 年至2017 年間在《麻省理工科技評論》(MIT Technology Review)擔任首席執行官、出版人兼主編,負責《麻省理工科技評論》的采編方向、媒體平臺和商業(yè)戰略。此外,他還為多家美國及全球知名媒體撰稿,包括:《紐約時(shí)報》《經(jīng)濟學(xué)人》《金融時(shí)報》《連線(xiàn)》等。
圖| Flagship Pioneering 高級合伙人Jason Pontin(來(lái)源:DeepTech)
Jason Pontin介紹了11種他比較關(guān)注的技術(shù)趨勢,其中第一項就是CRISPR。Jason Pontin認為CRISPR就像是上天的禮物,充滿(mǎn)科幻意義,但就目前而言,我們還無(wú)法掌握這種技術(shù),或許再過(guò)40年我們才能CRISPR的訣竅與核心。對之前備受關(guān)注的基因編輯嬰兒事件,Jason也發(fā)表了自己的看法,他認為人們對CRISPR基因編輯嬰兒的關(guān)注有點(diǎn)太多了,就目前而言還不確定把CCR5的基因敲掉會(huì )對人體帶來(lái)的后果,但他相信隨著(zhù)時(shí)間的推移,會(huì )有相對比較合理的框架和政策出臺。
Jason Pontin也提出了基因編輯的新方向,那就是將干細胞和基因編輯結合在一起,例如將容易獲取的體細胞誘導回可分化的干細胞,這樣更安全可控,在臨床上也有著(zhù)巨大的潛力。
同時(shí),在DeepTech 2019生命科學(xué)論壇上,辰德資本合伙人趙瑞林分享了未來(lái)三到五年之內在生物醫療投資方面可能的熱點(diǎn)。趙瑞林認為,AI+大數據的應用、癌癥早篩、基因治療、面向消費者的基因測序和手術(shù)機器人,將成為未來(lái)三到五年內投資的熱點(diǎn)。
同時(shí)趙瑞林也指出,當下幾家醫療大數據公司也絕不是簡(jiǎn)單一天兩天就能成功的,資本市場(chǎng)也是考驗誰(shuí)能夠熬到最后,大家都看到大數據應用的前景,但是怎么能熬到最后,怎么能熬到金子挖出來(lái)那一天,這是大家要考慮的。對于癌癥早篩,趙瑞林認為,影像技術(shù)比如MRI和CT,它的根本原理是我要看到癌癥。而癌癥早篩代替影像技術(shù)是什么呢?將來(lái)分子診斷真正非常厲害的時(shí)候,是沒(méi)有出現圖象標志物的時(shí)候,我們已經(jīng)可以將癌癥檢測出來(lái),當然這是一個(gè)愿景,我們要達到這樣的目標。
圖| 辰德資本合伙人趙瑞林(來(lái)源:DeepTech)
復星凱特生物科技有限公司總裁王立群在會(huì )上發(fā)表演講,他表示中國在CAR-T治療產(chǎn)業(yè)化還面臨著(zhù)很多挑戰,我們不用擔心太落后于國外太多,但也不要盲目認為我們是第一。
王立群博士表示在工藝層面、質(zhì)量、時(shí)間、產(chǎn)能和成本等方面,我們還有很多可以進(jìn)步的地方。比如說(shuō)工藝是不是可以做的更好,成本是不是可以降到更低,怎么克服這些腫瘤和微環(huán)境,包括實(shí)體腫瘤抑制性能夠做成另一種產(chǎn)品,以及商業(yè)應用方面有很多事情需要探索和嘗試,但最終還是要回到我們的初衷,有一個(gè)好的產(chǎn)品怎么真正讓它用到治療我們的患者。
同時(shí)他還提到,有很多媒體說(shuō)中國在CAR-T方面是世界第一了,在臨床研究上,我們的臨床數據比美國臨還多,這是錯誤的概念。美國的臨床實(shí)驗是監管下的臨床試驗,而中國報道的數據絕大多數都不是監管下的數據,這兩者之間有很大的不同。我們頭腦不能發(fā)熱到因為臨床的項目做的多了,就認為CAR-T方面就第一了。王立群博士表示他希望國內可以重視CAR-T作為藥物的監管,這對整個(gè)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展是有利的。CAR-T作為腫瘤治療手段是革命性的,大家都在同一起跑線(xiàn)上,我們不用擔心太落后于國外太多,但是也不要盲目認為我們是第一。
圖| 復星凱特生物科技有限公司總裁王立群(來(lái)源:DeepTech)
在下午的圓桌討論環(huán)節中,普華永道資本市場(chǎng)合伙人楊方在回答如何看待醫療數據共享的問(wèn)題時(shí),她認為,前途是光明的,過(guò)程是痛苦的。中國是醫療數據大國,但是每個(gè)醫院用的系統不一定是一樣的,數據結構也是不一樣的,要把這些做成統一的結構化數據,需要花很多的時(shí)間和精力。但最終的前景肯定是光明的,但是在達到那條線(xiàn)之前還是要花很多的時(shí)間和精力。
圖| 普華永道資本市場(chǎng)合伙人楊方(來(lái)源:DeepTech)
論壇還也同時(shí)公布了十位“ DeepTech 2019生命科學(xué)領(lǐng)域創(chuàng )新人物”。
DeepTech 聯(lián)合創(chuàng )始人陳序表示,此次DeepTech 選出2019創(chuàng )新人物,主要著(zhù)眼點(diǎn)在于這十位科學(xué)家、創(chuàng )業(yè)家在未來(lái)生命科學(xué)領(lǐng)域顛覆性、變革性技術(shù)熱點(diǎn)趨勢中所作出的關(guān)鍵貢獻與成就。
陳序表示,這份榜單要凸顯的不只是科學(xué)家、創(chuàng )業(yè)家的成就,DeeTech同樣希望通過(guò)創(chuàng )新人物的呈現,更具像地描繪、更精確地定位出未來(lái)生命科學(xué)領(lǐng)域發(fā)展的可能路徑。
將CRISPR 基因編輯技術(shù)帶到人類(lèi)基因世界的青年科學(xué)家叢樂(lè )、首次將基因魔剪CRISPR/Cas 系統升級為基因編輯“瑞士軍刀”CRISPR-dCas 的斯坦福大學(xué)生物工程學(xué)副教授亓磊、創(chuàng )建世界首例單染色體真核細胞的中國科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院植物生理生態(tài)研究所博士后邵洋洋等十人獲此殊榮,十位獲獎人物分別就2019年生命科學(xué)領(lǐng)域十大技術(shù)趨勢分享自己的看法,邵洋洋、王艷麗等人并在論壇現場(chǎng)分享了各自領(lǐng)域的創(chuàng )新工作成果。
從基因魔剪、單堿基編輯的基因橡皮擦,到如今的基因編輯“瑞士軍刀”,近年來(lái)基因編輯領(lǐng)域花樣翻新、天翻地覆。對于2019 生命科學(xué)領(lǐng)域十大技術(shù)趨勢之一的CRISPR 工具包,亓磊認為,“在基于細菌的來(lái)源的CRISPR基因編輯系統中,我們通過(guò)增強相應蛋白的功能和活性,獲取并豐富了這個(gè)工具包,實(shí)現更安全、更有效的基因調控。這些工具的出現,不僅為未來(lái)基因工程和治療提供了全新的方案,也為基因的全面研究及其在生命中的重要性探索提供了強大的工具。我們十分期待CRISPR 工具包無(wú)論在研究工具還是治療應用方面都能不斷創(chuàng )造奇跡,造福人類(lèi)。”
世界首例僅含單條染色體真核細胞的創(chuàng )建,標志著(zhù)中國實(shí)現合成生物學(xué)里程碑式突破!作為這一重磅成就的實(shí)施者,邵洋洋博士在主題演講中提到,酵母細胞的十六條染色體融合為一條后染色體的三維結構發(fā)生了巨變,但細胞的轉錄組和表型組卻變化不大,這顛覆了染色體三維結構影響基因表達這一傳統觀(guān)念。這也是首次通過(guò)合成生物學(xué)的方法探索高等生物進(jìn)化和染色體結構和功能的關(guān)系。不僅如此,十六條染色體逐步融合為一條過(guò)程中構建的一系列染色體數目依次減少的酵母菌無(wú)疑是研究端粒相關(guān)的衰老和癌癥的珍貴材料。
圖| 邵洋洋博士(來(lái)源:DeepTech)
清華大學(xué)精密儀器副教授孔令杰在主題演講中,對腦科學(xué)進(jìn)行了解析。他表示,腦科學(xué)當前還面臨著(zhù)很多挑戰,在腦皮層領(lǐng)域,迫切需要提升現有成象技術(shù),追求追求更廣、更深和更快的成像技術(shù)??琢罱軋F隊發(fā)展出深層組織成象技術(shù)和三維高速顯微成象技術(shù),并且最近與清華大學(xué)的戴瓊海院士合作,實(shí)現大尺度、高分辨、實(shí)時(shí)動(dòng)態(tài)成像。利用研究的新型的技術(shù)手段運用到科學(xué)當中,可以觀(guān)測在特定行為模式下神經(jīng)活動(dòng),推斷出神經(jīng)原的功能連接和結構連接,統計分析腦神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )信息處理機制,將上述信息應用到發(fā)展新型的人工智能技術(shù),推動(dòng)人工智能的發(fā)展。
圖| 孔令杰副教授(來(lái)源:DeepTech)
2019生命科學(xué)領(lǐng)域創(chuàng )新人物
(按姓氏拼字首字母排序)
1.叢樂(lè ),麻省理工學(xué)院-哈佛大學(xué)布羅德研究所研究員
作為將CRISPR基因編輯技術(shù)帶到人類(lèi)基因世界的創(chuàng )新科學(xué)家之一,叢樂(lè )首次使用CRISPR/Cas9系統作用于人類(lèi)和鼠類(lèi)細胞基因,并揭示了相關(guān)技術(shù)在基因治療,特別是心腦血管疾病和癌癥治療中的應用潛力。目前,叢樂(lè )專(zhuān)注于單細胞測序、基因組學(xué)及系統生物學(xué)的研究,并與基因編輯技術(shù)相結合來(lái)探究癌癥免疫學(xué)機理和針對癌癥免疫調控的療法開(kāi)發(fā)。
2.韓璧丞,BrainCo公司與BrainRobotics公司創(chuàng )始人兼CEO
作為將腦機接口技術(shù)投入商業(yè)應用的創(chuàng )新企業(yè)家之一,韓璧丞在哈佛大學(xué)腦科學(xué)中心攻讀腦科學(xué)博士期間,創(chuàng )立了腦機接口技術(shù)公司BrainCo 。他創(chuàng )立的為殘疾人制造智能假肢的半公益項目BrainRobotics,開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品可以幫助殘疾人通過(guò)意念控制假肢和手指,實(shí)現靈活運動(dòng)。同時(shí),BrainCo的團隊正在研發(fā)世界上第一款結合人工智能算法的腦信息處理芯片。
3.何霆,藝妙神州醫藥科技創(chuàng )始人兼CEO
作為致力于將CAR-T技術(shù)和基因細胞藥物應用于惡性腫瘤治療的創(chuàng )新企業(yè)家之一,何霆創(chuàng )立了北京藝妙神州醫藥科技有限公司。該公司的候選CAR-T新藥產(chǎn)品IM19已在早期臨床研究中表現出令人激動(dòng)的療效,有望極大改善晚期血液腫瘤的治療現狀。
4.孔令杰,清華大學(xué)精密儀器系副教授
作為專(zhuān)注于神經(jīng)成像領(lǐng)域的方法創(chuàng )新、系統設計和集成等多個(gè)方面的創(chuàng )新科學(xué)家之一,孔令杰設計研制了三維高速雙光子熒光顯微成像系統,發(fā)展了基于自適應光學(xué)的深層組織顯微系統,參與研發(fā)了全球首臺具備視頻幀率、厘米級視場(chǎng)、亞微米級分辨率的十億像素成像系統??琢罱艿难芯繌?ldquo;認識腦”到“模擬腦”,不僅是未來(lái)中國“腦計劃”的重要技術(shù)支撐,更是腦科學(xué)與人工智能轉化之間的關(guān)鍵紐帶。
5.李騰,北京藍晶微生物科技有限公司創(chuàng )始人兼CEO
作為將合成生物學(xué)技術(shù)應用于對生命系統進(jìn)行優(yōu)化、開(kāi)發(fā)新微生物產(chǎn)品以解決生態(tài)問(wèn)題的創(chuàng )新企業(yè)家之一,李騰發(fā)現了一種在新疆艾丁湖的耐鹽耐堿細菌,大大降低了可降解生物塑料聚羥基脂肪酸酯(PHA)的生產(chǎn)成本。此外,其領(lǐng)導團隊開(kāi)發(fā)了全新的數據管理系統Holog,提升了研發(fā)流程的數據化與自動(dòng)化水平,建立了軟硬一體實(shí)驗室,極大提升了微生物合成的工程化水平。
6.亓磊,斯坦福大學(xué)生物工程學(xué)副教授
作為CRISPR 基因編輯技術(shù)中國和歐盟專(zhuān)利的共同發(fā)明人之一,亓磊首次將基因魔剪CRISPR/Cas 系統升級為基因編輯“瑞士軍刀” CRISPR-dCas,并以此為基礎拓展應用,先后發(fā)明了基于CRISPR 的基因開(kāi)關(guān)(CRISPRi/a),使在不引入突變的情況下精準開(kāi)啟或關(guān)閉特定基因表達。亓磊發(fā)明的一系列CRISPR技術(shù)大大擴展了“基因工程”,進(jìn)而改變了對“基因工程”的定義。
7.邵洋洋,中國科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院植物生理生態(tài)研究所博士后
作為首次通過(guò)合成生物學(xué)“工程化”方法探索解析真核細胞染色體起源與進(jìn)化的創(chuàng )新科學(xué)家之一,邵洋洋參與創(chuàng )建了世界首例單染色體的真核細胞,實(shí)現“人造生命”里程碑式的重大突破。邵洋洋的研究為探索高等生物染色體結構和功能的關(guān)系提供了新的思路,為研究端粒相關(guān)的衰老和癌癥提供了有用的模型。
8.王艷麗,中科院生物物理所研究員、中國科學(xué)院大學(xué)教授
作為在CRISPR/Cas機制研究領(lǐng)域接連取得重大突破的創(chuàng )新科學(xué)家之一,王艷麗研究工作主要集中在CRISPR/Cas系統的作用機理,以及RNA干擾(RNA interference,RNA)相關(guān)蛋白的結構與功能研究。自2014年至2018年,王艷麗團隊不斷在以上研究領(lǐng)域取得重大突破,為CRISPR/Cas系統的機制闡明做出了原創(chuàng )性的突出貢獻。
9.謝丹,四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗室研究員
作為致力于開(kāi)發(fā)高通量高解析度的單細胞多組學(xué)復合測序技術(shù)、利用單細胞測序技術(shù)研究腫瘤發(fā)生、開(kāi)發(fā)和轉化無(wú)創(chuàng )液體活檢診斷技術(shù)的創(chuàng )新科學(xué)家之一,謝丹在多組學(xué)數據以及生物信息學(xué)研究領(lǐng)域,結合迅速發(fā)展的測序技術(shù)以及機器學(xué)習方法,系統地研究了多種基因調控機制和基因組間表觀(guān)遺傳譜的差異,揭示了基因調控導致性狀差異的分子層面機理,以及人體多組學(xué)和疾病之間的對應關(guān)系。
10.鄒昊,清影醫療創(chuàng )始人兼CEO
作為將“進(jìn)階版”人工智能技術(shù)引進(jìn)醫學(xué)領(lǐng)域、以小規模數據集訓練出高靈敏性、高穩定性醫療數據分析系統的創(chuàng )新企業(yè)家之一,清華“姚班”出身的鄒昊致力于開(kāi)拓人工智能在醫療影像和大數據健康等領(lǐng)域的深度應用。其所創(chuàng )辦的清影醫療在短短一年多的成長(cháng)過(guò)程中與多家中國頂級臨床醫院進(jìn)行密切合作,成為初創(chuàng )企業(yè)中醫療產(chǎn)業(yè)與人工智能技術(shù)跨界交融的創(chuàng )新范例。
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