CRISPR技術(shù)到底有多火?這項被倫理學(xué)家列為“十八禁”的黑科技未來(lái)該何去何從
技術(shù)和人,兩項因素缺一不可。
人類(lèi)基因組中一共有三萬(wàn)個(gè)基因,個(gè)體之間存在著(zhù)超過(guò)十萬(wàn)種變異的可能,通過(guò)分析,科學(xué)家發(fā)現一些與疾病相關(guān)的基因突變,這些基因突變可能會(huì )造成近6000種遺傳病,但是,有時(shí)候基因突變也是有益的,比如有些基因突變能帶來(lái)對 HIV 病毒的免疫能力,有的基因突變能降低患阿爾茲海默癥或糖尿病的風(fēng)險。
基于這一發(fā)現,科學(xué)家就想,為什么不能采取措施來(lái)改變我們的基因,讓其向有利的方向改變呢?
所以就出現了基因編輯技術(shù)(又稱(chēng)“基因剪刀”),本質(zhì)上它就是有目的的基因突變。人類(lèi)利用這項技術(shù),可以根據自己的需求任意切割和替換掉不利于自身發(fā)展的基因片段,現在比較火熱的就是低成本的CRISPR技術(shù)。值得指出的是,基因編輯技術(shù)是一切基因合成、測序等應用的基礎。
市場(chǎng)份額迅猛增長(cháng)的基因編輯技術(shù)
在個(gè)性化醫療需求和醫療技術(shù)極速發(fā)展的雙項刺激下,從2015年開(kāi)始,基因編輯的市場(chǎng)份額開(kāi)始出現迅猛增長(cháng),僅2016年,就有三家基因工程公司(Editas Medicine、 CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics)實(shí)現了IPO。
醫療市場(chǎng)分析公司Kalorama的數據統計顯示,2016年基因編輯的市場(chǎng)份額達到6.08億美元,是2014年市場(chǎng)份額的2倍。
隨后,今年8月,Global Marketing Insights公司今年8月份也發(fā)布了關(guān)于基因編輯其的數據分析報告。報告指出,從2016年到2024年,基因編輯市場(chǎng)份額的年復合增長(cháng)率(CAGR)將持續維持在14.9%左右,并且預計到2024年,其市場(chǎng)份額將達到75億美元。
其中,數據還顯示,CRISPR技術(shù)的增長(cháng)速度最為迅速,到2024年,該技術(shù)帶來(lái)的收益將超過(guò)30億美元,可謂占據了基因編輯市場(chǎng)的半壁江山。
此外,近兩年,多家專(zhuān)做CRISPR技術(shù)的初創(chuàng )公司也迅速獲得了資本的青睞,在開(kāi)始幾輪就融入了大筆的金額:
有數據分析顯示,從近兩年商業(yè)化應用的情況來(lái)看,基因編輯技術(shù)主要用于科研和制藥兩大領(lǐng)域,上游的終端用戶(hù)包括生物技術(shù)和制藥公司、學(xué)術(shù)研究機構以及CRO等;產(chǎn)業(yè)鏈下游的應用尚處于臨床試驗或臨床前研發(fā)階段,產(chǎn)值規模受到多種因素的限制。
而目前,我國相關(guān)企業(yè)主要集中在試劑盒開(kāi)發(fā)和CRO形式的技術(shù)服務(wù)商,關(guān)于基因治療的臨床前探索也正初步展開(kāi)。
基因編輯的三把利斧,CRISPR最具前景
目前,在生物醫學(xué)領(lǐng)域,有三大基因編輯工具:ZFN、TALEN和CRISPR工具包,人們習慣上更傾向于依次將之稱(chēng)為1代,2代和3代基因編輯技術(shù)。
這三項技術(shù)各有千秋,前兩種技術(shù)因為出現的早,所以技術(shù)的應用案例更多,技術(shù)發(fā)展的成熟度也更高,具體它們之間的優(yōu)劣,見(jiàn)下圖:
值得指出的是,三種技術(shù)的操作過(guò)程沒(méi)有大的區別,關(guān)鍵在于它們采用的切割酶不同。因為基因編輯技術(shù)的核心就是利用各種核酸切割酶進(jìn)行基因片段的切割,所以三種技術(shù)因其采用的切割酶的不同,導致各自的功能也不相同。雖然每一種酶都有其應用局限性,但CRISPR采用的Cas9可帶來(lái)較高的切割準確率,且其成本更低、切割速度更快,所以相對而言,它更具應用前景。
在基因編輯領(lǐng)域,CRISPR有“基因魔剪”之稱(chēng)。2012年,基于該技術(shù)的CRISPR工具包被推出,引發(fā)關(guān)注;2013年初,該技術(shù)先后被美國兩大實(shí)驗室證明可在哺乳動(dòng)物身上進(jìn)行編輯之后,它就迅速躍升為研究學(xué)者和各大基因工程公司的新寵,掀起了學(xué)術(shù)界、資本界和產(chǎn)業(yè)界的巨大浪潮。
目前,CRISPR技術(shù)的應用領(lǐng)域主要在農業(yè)、臨床治療和科研上,作為生命科學(xué)上的一項基礎性技術(shù),在各國政府對生命科學(xué)技術(shù)研發(fā)的大力支持下,它已經(jīng)廣泛出現在醫療產(chǎn)業(yè)的上下游。
數據顯示,生物科技領(lǐng)域在基因編輯技術(shù)平臺上開(kāi)發(fā)的專(zhuān)利技術(shù)增長(cháng)迅速。從技術(shù)路徑來(lái)看,以第3代CRISPR技術(shù)的發(fā)展最為迅速,說(shuō)明從學(xué)術(shù)研究領(lǐng)域到商業(yè)化應用轉化的過(guò)程中,第3代基因編輯技術(shù)得到了有效的推廣。
政府嚴格把控,技術(shù)本身發(fā)展將弱化其與倫理的沖突
相對于腦科學(xué)和克隆來(lái)說(shuō),基因編輯才是倫理學(xué)家最忌諱的,為什么這么說(shuō)?腦科學(xué)最多就是監測和控制人類(lèi)的意識和情緒,本質(zhì)上還是基于人類(lèi)的大腦神經(jīng);克隆也只是復制基因鏈,本質(zhì)上也是原生態(tài)。
而基因編輯就不一樣,人們可以利用工具對基因進(jìn)行修改,繁育出來(lái)的生命體,他們也是具有繁殖功能的,而這種特殊高級基因的遺傳,意味著(zhù)種族的出現,人類(lèi)的生命將不在平等!誰(shuí)不想要最厲害的基因?刀槍不入的身軀?
但是最恐怖的不在于制造出你想要的基因產(chǎn)品或生命,而是在基因編輯的過(guò)程中,這一操作本身就暗藏著(zhù)基因變異的可能性,也就意味著(zhù)在培育過(guò)程中隨時(shí)出現一個(gè)超強怪物,這是不可控的因素,也是最讓人害怕的一點(diǎn)。而CRISPR技術(shù)具有低成本、速度快、想剪哪里剪哪里,十分好用等優(yōu)點(diǎn),自然就成為一把利器。
對于這一技術(shù)的應用,考慮到倫理問(wèn)題,多國政府都是有所把控的。據悉,目前全球有16個(gè)國家出臺關(guān)于基因組技術(shù)綱要和立法文件,共計67條。
不過(guò)雖然CRISPR技術(shù)的主流應用是基因編輯,但它的潛力遠不僅僅如此。
美國當地時(shí)間12月7日,salk研究所對外公布了一項在CRISPR技術(shù)上的重要研究成果,在這項最新的研究中,他們采用了特定的方式使得在不破壞人體內基因片段的情況下激活人體內的隱性基因,以達到治療疾病的功效。不同于此前的CRISPR的研發(fā),他們并沒(méi)有用它來(lái)剪輯基因片段,然后利用替換有效的基因片段來(lái)治療疾病。
科學(xué)家們做了一個(gè)實(shí)驗,用他們的新方法來(lái)治療了小鼠的幾種疾病,包括糖尿病、急性腎病和肌營(yíng)養不良。實(shí)驗結果顯示,治療效果良好。
這項新技術(shù)的最大優(yōu)點(diǎn)在于避開(kāi)了“剪輯”這一操作,最大程度上弱化了疾病治療和基因編輯本身突變風(fēng)險之間的矛盾,為基因治療打開(kāi)了一片新的天地。
結語(yǔ)
雖然科學(xué)家已經(jīng)開(kāi)始嘗試弱化技術(shù)本身的安全隱患,但技術(shù)本身的倫理問(wèn)題還是不可避免,有這樣一個(gè)比喻恰當的描述了現狀:基因,就是生命體的源碼,地球上的生物都是跑在地球這個(gè)CPU上的程序,而現在最高端的程序將要獲得訪(fǎng)問(wèn)源代碼并自我修改的權限啦。
對此,CRISPR技術(shù)的先驅者張峰在接受采訪(fǎng)表示:我的看法是,CRISPR 有很大的潛力,我們能用來(lái)治療一些疾病,還能用來(lái)解決世界上的糧食問(wèn)題。那么我經(jīng)常在晚上不睡覺(jué)在的時(shí)候想,我們怎樣才能盡快將這項技術(shù)推進(jìn)到能真正治療疾病的層面真正應用于疾病治療,并安全有效的將糧食的產(chǎn)量提高到新的層面。
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