英科學(xué)家利用阻斷mRNA信號，首次用藥物實(shí)現了對“舞蹈癥”的直接治療

實(shí)驗顯示，該藥物的耐受性良好，不會(huì )帶來(lái)重大副作用。

11日晚，BBC發(fā)布消息稱(chēng)，人類(lèi)首次可以通過(guò)藥物針對亨廷頓病的致病基因進(jìn)行治療，并完成了臨床試驗，實(shí)現了神經(jīng)退行性疾病研究上的重大突破。

據悉，該名為IONIS-HTTRx的新藥是在Ionis制藥公司的資助下，由英國公立研究型大學(xué)University College London的教授Sarah J Tabrizi主導研制的，并且，她隨后完成了藥物的臨床實(shí)驗。

亨廷頓?。℉utington's disease）是一種具有遺傳性的神經(jīng)退行性疾病，患有亨廷頓病的病人每天從早到晚四肢都在不自主地顫動(dòng)、甩動(dòng)，就像是在跳一種奇異的“舞蹈”，故得名“舞蹈癥”，甚至在睡夢(mèng)中，患者都不能停止這種動(dòng)作。此外，患病的人常常表情呆滯，心理和身體承受巨大的痛苦，所以患者常常在患病十年后去世。

去年八月份，在關(guān)愛(ài)患者李艷秋的公益活動(dòng)上，這位李艷秋所患的怪癥就是“亨廷頓舞蹈癥”：

如果大家對此不熟悉，我就不得不提《一起又看流星雨》，該片中有情節是“端木磊因病去國外治療”，他所患的也是亨廷頓病。

在實(shí)際生活中，因為該病罕見(jiàn)，且發(fā)病率低（在中國發(fā)病率為十萬(wàn)分之一），所以在醫療診治上是一個(gè)巨大的挑戰。

這種病和阿爾茨海默病、帕金森病十分相似，專(zhuān)家認為它們都是由于蛋白質(zhì)中基因突變引起的，而亨廷頓病因其產(chǎn)生基因突變的蛋白質(zhì)名字叫做亨廷頓而得名。

目前，在對亨廷頓病的治療上，藥物治療是首選，但現有的治療方案只能緩解病情，無(wú)法達到對疾病的治療，并且近五十年來(lái)，在這一領(lǐng)域的研究始終都無(wú)法獲得大的進(jìn)展。

IONIS-HTTRx這一新藥則是通過(guò)阻斷突變基因發(fā)出的mRNA信號起作用，從而進(jìn)一步阻止和減輕病情的發(fā)作。

在臨床實(shí)驗中，首先，研究人員從英國、德國和加拿大的九大研究中心招募了46名亨廷頓舞蹈病的患者，并對其患病蛋白水平進(jìn)行了測量；隨后，他們將4劑IONIS-HTTRx注射到每一位患者的脊髓液中；等到實(shí)驗進(jìn)行到二分之一的階段時(shí)，他們就按照設計的標準提高劑量對患者再次進(jìn)行注射。

實(shí)驗結束后，研究人員們通過(guò)測試檢測了治療后的蛋白水平。

關(guān)于實(shí)驗的結果，Tabrizi教授表示：“結果表明，藥物確實(shí)降低了神經(jīng)系統中毒性致病蛋白的水平，且藥物的耐受性良好?，F在的關(guān)鍵是要進(jìn)行一個(gè)周期更長(cháng)的實(shí)驗，以證明藥物確實(shí)可以將疾病的發(fā)病時(shí)間延長(cháng)。”

此前，研究人員擔心該實(shí)驗藥物會(huì )引發(fā)致命的腦膜炎，但結果顯示，這一擔心是多余的。

據IONIS制藥公司披露的最新消息，全球健康醫療公司羅氏公司已經(jīng)向該公司投資了4500萬(wàn)美元，以參與對該藥物后續的研發(fā)過(guò)程和商業(yè)開(kāi)發(fā)。

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